Sigma-Tauは孤児薬の価格を500倍に引き上げた — 規制当局は2050万ユーロの制裁金を科した

Sigma-Tauは1957年、研究化学者クラウディオ・カヴァッツァによってイタリアのポメーツィアで設立された。同社は従業員1,900人を擁する6億9,700万ユーロ規模の製薬グループに成長し、L-カルニチンの発見で最もよく知られていた。これは世界的に受け入れられた数少ないイタリア製薬品の一つであり、米国の孤児薬指定を受けた史上2番目の製品でもあった。2010年代までに、Leadiant Biosciencesに社名を変更した同社は、チェノデオキシコール酸（CDCA）の独占権を握っていた。CDCAは脳腱黄色腫症（CTX）に対する命を救う孤児薬であり、CTXは進行性の神経損傷を引き起こす希少な代謝疾患である。

2016年から2018年の間に、Leadiantはより安価なCDCA製剤Xenbiloxを欧州市場から撤回し、代わりに新バージョンのLeadiant CDCAをはるかに高い価格で投入した。価格は1カプセル0.28ユーロから140ユーロへと上昇し、500倍の値上げとなった。イタリアの国民保健サービス（NHS）は治療1件あたり約15,000ユーロを請求された。同社はCDCAの唯一の供給者であり、CTX患者には代替治療がなかったため、支配的地位にあった。

イタリア競争庁（AGCM）は調査を開始し、2022年5月、EU競争法上の支配的地位の濫用によりLeadiantに350万ユーロの制裁金を科した。Leadiantは不服を申し立てたが、制裁金は2023年7月にラツィオ州地方行政裁判所、2024年3月にイタリア国務院によって支持された。オランダ消費者市場庁（ACM）は別途、オランダにおける同一の行為に対して2025年にLeadiantに1,700万ユーロの制裁金を科した。この事件は欧州議会にも達し、欧州議会議員らは同社の価格設定慣行に疑問を呈した。

制裁金により、LeadiantはイタリアのNHS向けにCDCAの価格を引き下げざるを得なくなった。この事件はマーティン・シュクレリのTuring Pharmaceuticalsとの比較を呼んだが、Leadiantの値上げは何十年も前から入手可能だった薬に対するものだった。このスキャンダルは、EUの孤児薬規制における抜け穴を露呈させた。それは、企業が古い薬について新たな市場承認を取得し、開発の当初費用を顧みずに価格を設定することを可能にするものだった。

安価なバージョンを撤回し、同じ薬を1カプセル140ユーロで再発売し、規制の抜け穴を悪用したが、最終的に2,050万ユーロの制裁金により値下げを余儀なくされた。

Leadiantはより安価なCDCA製剤を市場から撤回し、500倍の値上げをした新バージョンに置き換えた。CTX患者が生きていくために欠かせない薬に対する独占権を意図的に悪用したのである

同社はAGCMの制裁金に対し、約2年にわたり2段階の不服申立てを通じて争い、患者と各国の医療制度が膨らんだ費用を負担する間、過剰な価格設定を長引かせた

Leadiantはオランダでも同じ価格設定戦略を繰り返し、別途1,700万ユーロの制裁金を科された。これは値上げが単一市場での誤りではなく、計算されたグローバル戦略であったことを示している

同社はEUの孤児薬規制の抜け穴を悪用し、古い薬について新たな市場承認を取得し、当初の開発費用とは切り離された価格を設定した

命を救う薬に対する独占権があっても、あらゆる価格設定が合法になるわけではない。3つの管轄区域の規制当局が同一の行為を濫用と認定し、同社は不服申立てを通じて2,000万ユーロ超を支払った。

LeadiantはイタリアのNHS向けにCDCAの価格を引き下げざるを得なくなった。オランダACMによる1,700万ユーロの制裁金は、2025年2月にロッテルダム地方裁判所によって支持された。この事件は欧州議会で議論され、欧州における孤児薬の価格設定に対するより広範な監視につながった。同社はLeadiant Biosciencesとして事業を継続しているが、マーティン・シュクレリとの比較と複数のEU加盟国にわたる協調的な規制措置により、その評判は永久に傷ついた。