Sigma-Tau 將孤兒藥價格調漲 500 倍——監管機構對其處以 2,050 萬歐元罰款

Sigma-Tau 由研究化學家 Claudio Cavazza 於 1957 年在義大利波梅齊亞創立。該公司後來發展為一家市值 6.97 億歐元、擁有 1,900 名員工的製藥集團，最著名的事蹟是發現左旋肉鹼（L-carnitine）——這是少數獲得全球認可的義大利藥物之一，也是史上第二個獲得美國孤兒藥認定的產品。到了 2010 年代，該公司更名為 Leadiant Biosciences，並壟斷了鵝去氧膽酸（CDCA）——這是一款用於腦腱黃瘤症（CTX）的救命孤兒藥，CTX 是一種會造成漸進性神經損傷的罕見代謝疾病。

2016 年至 2018 年間，Leadiant 將其較便宜的 CDCA 藥物 Xenbilox 撤出歐洲市場，並以價格高出許多的新版本 Leadiant CDCA 取而代之。價格從每粒 0.28 歐元漲至每粒 140 歐元——漲幅達 500 倍。義大利國民保健署（NHS）每療程被收取約 15,000 歐元。該公司之所以具有支配地位，是因為它是 CDCA 的唯一供應商，而 CTX 患者別無替代療法。

義大利競爭管理局（AGCM）展開調查，並於 2022 年 5 月依歐盟競爭法認定 Leadiant 濫用支配地位，對其處以 350 萬歐元罰款。Leadiant 提出上訴，但拉吉歐大區行政法院於 2023 年 7 月維持罰款，義大利國務委員會亦於 2024 年 3 月維持原判。荷蘭消費者與市場管理局（ACM）另於 2025 年就該公司在荷蘭的相同行為對其處以 1,700 萬歐元罰款。此案也送進歐洲議會，議員們對該公司的定價做法提出質疑。

這些罰款迫使 Leadiant 調降供應給義大利國民保健署的 CDCA 價格。此案被拿來與 Martin Shkreli 的 Turing Pharmaceuticals 相提並論，儘管 Leadiant 漲價的藥物已上市數十年。這起醜聞揭露了歐盟孤兒藥法規的漏洞，使企業能為舊藥取得新的上市許可，並在定價時完全無視最初的研發成本。

該公司撤下便宜版本，並以每粒 140 歐元的價格重新推出同一款藥物，利用法規漏洞，直到 2,050 萬歐元的罰款迫使它降價。

Leadiant 將較便宜的 CDCA 藥物撤出市場，並以漲價 500 倍的新版本取而代之，刻意利用其對一款 CTX 患者不可或缺之藥物的壟斷地位

該公司透過兩級上訴程序，與 AGCM 的罰款纏鬥近兩年，在患者與各國醫療體系支付膨脹費用的同時，延長了超額定價的期間

Leadiant 在荷蘭重施同樣的定價策略，並在當地另遭處以 1,700 萬歐元罰款，顯示這次漲價是經過盤算的全球策略，而非單一市場的失誤

該公司利用歐盟孤兒藥法規的漏洞，為舊藥取得新的上市許可，並訂出與原始研發成本脫鉤的價格

對救命藥物的壟斷，並不代表任何價格都合法。三個司法管轄區的監管機構都認定相同行為構成濫用，該公司在各級上訴後共支付超過 2,000 萬歐元。

Leadiant 被迫調降供應給義大利國民保健署的 CDCA 價格。荷蘭 ACM 的 1,700 萬歐元罰款於 2025 年 2 月獲鹿特丹地方法院維持。此案在歐洲議會引發討論，促使人們更廣泛地檢視歐洲的孤兒藥定價。該公司仍以 Leadiant Biosciences 的名義營運，但與 Martin Shkreli 的類比，以及多個歐盟成員國協調採取的行動，已使其聲譽永久受損。