A saída da Bluebird da UE por uma disputa de preços na Alemanha deixou crianças com CALD sem o Skysona

Darius, um adolescente espanhol, estava entre as primeiras crianças no mundo curadas da adrenoleucodistrofia cerebral precoce (CALD) — uma doença hereditária rara e fatal que destrói a mielina do cérebro em crianças previamente saudáveis de cinco a oito anos — graças ao Skysona, uma terapia gênica que ele recebeu na fase de pesquisa aos cinco anos. Seu irmão mais velho, Danuk, havia morrido da mesma doença aos dez meses. Desde 2021, nenhuma criança na Europa conseguiu obter o Skysona comercialmente.

A razão é comercial, não médica. O Skysona foi aprovado pela EMA em julho de 2021, mas seu fabricante, a biotech norte-americana Bluebird Bio, havia passado dois anos lutando com as autoridades europeias de reembolso por causa do Zynteglo, outra terapia gênica. Depois que hospitais alemães não reproduziram os resultados do ensaio, o governo buscou reduzir o preço do Zynteglo de 1,6 milhão de euros para 600.000-700.000. Em agosto de 2021, a Bluebird anunciou que estava encerrando suas operações europeias, e as negociações de preço do Skysona — que nem haviam começado — nunca começaram.

Em 18 de novembro de 2021, a EMA formalizou a 'decisão da Bluebird de descontinuar permanentemente a comercialização do produto por razões comerciais'. 'Custaria à Bluebird mais entregar essas terapias do que o que as autoridades europeias estavam dispostas a pagar', disse um porta-voz. A Bluebird voltou-se para os Estados Unidos, onde ambas as terapias foram aprovadas no verão de 2022 — US$ 2,8 milhões pelo Zynteglo, US$ 3 milhões pelo Skysona. 'Agora tudo o que podemos dizer às famílias é para levantar US$ 3 milhões e tentar ir para os Estados Unidos', disse a geneticista Aurora Pujol.

Dezenas de crianças europeias com adrenoleucodistrofia cerebral precoce perderam o acesso ao único tratamento aprovado na região para a doença fatal.

A Alemanha é o mercado de lançamento ao qual a maioria dos países da UE se refere, então um preço baixo renegociado teria minado a economia da terapia em toda a Europa.

As terapias para doenças ultra-raras vendem em volumes minúsculos, tornando difícil justificar o acesso ao mercado da UE a preços que as autoridades aceitariam.

O Skysona foi vítima colateral: a decisão de saída foi motivada pela disputa de preços do Zynteglo, mas ambas as terapias deixaram a UE juntas.

Os governos europeus nunca haviam começado a negociar o financiamento do Skysona, então nenhum país tinha alavancagem para mantê-lo no mercado.

Abrir mão do regime de preços de um país pode fechar uma região inteira: em doenças ultra-raras, uma disputa comercial deixa exatamente os pacientes para os quais o medicamento foi criado.

Até o relatório de novembro de 2023, dezenas de crianças europeias com CALD haviam perdido a janela de tratamento desde a retirada de 2021; as próprias raízes de pesquisa da terapia eram europeias, iniciadas nos hospitais públicos do INSERM e com a ajuda da associação de pacientes ELA da Espanha, que enviou três crianças ao primeiro ensaio em Paris, em 2006. A associação classificou a situação como 'incompreensível e insuportável': 'Voltamos a como estávamos há 20 anos, vendo crianças morrer'.