독일 가격 분쟁으로 인한 블루버드의 EU 철수로 CALD 아동들이 스카이소나를 받지 못하게 되다

스페인의 십대 다리우스는 초기 뇌성 부신백질이영양증(CALD)에서 완치된 세계 최초의 아동 중 한 명이었다. CALD는 이전에 건강했던 5~8세 아동의 뇌 수초를 파괴하는 희귀하고 치명적인 유전 질환이다. 그는 다섯 살 때 연구 단계에서 스카이소나 유전자 치료를 받았다. 그의 형 다누크는 같은 병으로 열 달 만에 사망했다. 2021년 이후 유럽에서는 어떤 아동도 스카이소나를 상업적으로 받을 수 없었다.

그 이유는 의학적이지 않고 상업적이다. 스카이소나는 2021년 7월 EMA의 승인을 받았지만, 제조사인 미국 생명공학 기업 블루버드 바이오는 또 다른 유전자 치료제인 진텔글로를 두고 유럽의 상환 당국과 2년간 다툰 끝이었다. 독일 병원들이 임상시험 결과를 재현하지 못하자, 정부는 진텔글로의 160만 유로 가격을 60만~70만 유로로 낮추려 했다. 2021년 8월 블루버드는 유럽 사업을 중단하겠다고 발표했고, 스카이소나의 가격 협상은 시작조차 되지 못했다.

2021년 11월 18일, EMA는 블루버드의 '상업적 이유로 제품의 마케팅을 영구적으로 중단하기로 한 결정'을 공식화했다. 한 대변인은 '블루버드가 이 치료제들을 공급하는 데 드는 비용이 유럽 당국이 지불하려 했던 금액보다 더 많이 들 것'이라고 말했다. 블루버드는 미국으로 방향을 틀었고, 두 치료제 모두 2022년 여름에 승인되었다. 진텔글로는 280만 달러, 스카이소나는 300만 달러였다. 유전학자 아우로라 푸홀은 '이제 가족들에게 할 수 있는 말은 300만 달러를 모아 미국으로 가보라는 것뿐'이라고 말했다.

초기 뇌성 부신백질이영양증을 앓는 수십 명의 유럽 아동이 이 치명적 질환에 대해 이 지역에서 유일하게 승인된 치료제에 대한 접근을 잃었다.

독일은 대부분의 EU 국가들이 참조하는 출시 시장이므로, 재협상된 낮은 가격은 유럽 전역에서 이 치료제의 경제성을 훼손했을 것이다.

초희귀질환 치료제는 판매량이 극히 적어, 당국이 수용할 가격으로 EU 시장 접근을 정당화하기 어렵다.

스카이소나는 부수적 피해였다. 철수 결정은 진텔글로 가격 분쟁에서 비롯되었지만, 두 치료제는 함께 EU를 떠났다.

유럽 정부들은 스카이소나 자금 조달 협상을 시작조차 하지 않았으므로, 어느 나라도 이를 시장에 유지할 수 있는 협상력을 갖지 못했다.

한 나라의 가격 체제에서 발을 빼는 것이 지역 전체를 닫아버릴 수 있다. 초희귀질환에서는 상업적 분쟁이 바로 그 약이 위해 만들어진 환자들을 버려두게 된다.

2023년 11월 보도 시점까지, CALD를 앓는 수십 명의 유럽 아동이 2021년 철수 이후 치료 시기를 놓쳤다. 이 치료제의 연구 뿌리 자체는 유럽이었으며, INSERM의 공립 병원에서 시작되었고, 2006년 첫 파리 임상시험에 세 명의 아동을 보낸 스페인의 ELA 환자 협회의 도움을 받았다. 협회는 이 상황을 '이해할 수 없고 견딜 수 없다'고 표현하며 '우리는 20년 전으로 돌아가 아이들이 죽어가는 것을 지켜보고 있다'고 말했다.