Bluebirds EU-Rückzug wegen eines deutschen Preisstreits ließ CALD-Kinder ohne Skysona zurück

Darius, ein spanischer Teenager, gehörte zu den ersten Kindern weltweit, die von einer frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) geheilt wurden – einer seltenen, tödlichen Erbkrankheit, die bei zuvor gesunden Kindern im Alter von fünf bis acht Jahren das Myelin des Gehirns zerstört – dank Skysona, einer Gentherapie, die er im Forschungsstadium im Alter von fünf Jahren erhielt. Sein älterer Bruder Danuk war im Alter von zehn Monaten an derselben Krankheit gestorben. Seit 2021 konnte kein Kind in Europa Skysona kommerziell erhalten.

Der Grund ist kommerziell, nicht medizinisch. Skysona wurde im Juli 2021 von der EMA zugelassen, doch sein Hersteller, das US-Biotechunternehmen Bluebird Bio, hatte zwei Jahre lang mit den europäischen Erstattungsbehörden über Zynteglo, eine andere Gentherapie, gestritten. Nachdem deutsche Krankenhäuser die Studienergebnisse nicht reproduzierten, versuchte die Regierung, den Preis von Zynteglo von 1,6 Millionen Euro auf 600.000–700.000 zu senken. Im August 2021 kündigte Bluebird an, seine europäischen Aktivitäten einzustellen, und die Preisverhandlungen für Skysona – die noch nicht einmal begonnen hatten – begannen nie.

Am 18. November 2021 formalisierte die EMA Bluebirds „Entscheidung, das Inverkehrbringen des Produkts aus kommerziellen Gründen dauerhaft einzustellen“. „Es würde Bluebird mehr kosten, diese Therapien bereitzustellen, als die europäischen Behörden zu zahlen bereit waren“, sagte ein Sprecher. Bluebird wandte sich den USA zu, wo beide Therapien im Sommer 2022 zugelassen wurden – 2,8 Millionen Dollar für Zynteglo, 3 Millionen Dollar für Skysona. „Jetzt können wir den Familien nur sagen, sie sollen 3 Millionen Dollar aufbringen und versuchen, in die Vereinigten Staaten zu gehen“, sagte die Genetikerin Aurora Pujol.

Dutzende europäische Kinder mit früher zerebraler Adrenoleukodystrophie verloren den Zugang zur einzigen in der Region zugelassenen Behandlung für die tödliche Krankheit.

Deutschland ist der Einführungsmarkt, auf den sich die meisten EU-Länder beziehen, sodass ein neu ausgehandelter niedriger Preis die Wirtschaftlichkeit der Therapie in ganz Europa untergraben hätte.

Therapien für ultra-seltene Krankheiten werden in winzigen Mengen verkauft, was den EU-Marktzugang zu Preisen, die die Behörden akzeptieren würden, schwer rechtfertigbar macht.

Skysona war Kollateralschaden: Die Ausstiegsentscheidung wurde durch den Preisstreit um Zynteglo ausgelöst, doch beide Therapien verließen die EU gemeinsam.

Europäische Regierungen hatten nie begonnen, über die Finanzierung von Skysona zu verhandeln, sodass kein Land über Hebel verfügte, um es auf dem Markt zu halten.

Der Ausstieg aus dem Preissystem eines Landes kann eine ganze Region verschließen: Bei ultra-seltenen Krankheiten strandet ein kommerzieller Streit genau die Patienten, für die das Medikament entwickelt wurde.

Nach dem Bericht vom November 2023 hatten seit dem Rückzug 2021 Dutzende europäische Kinder mit CALD das Behandlungsfenster verpasst; die Forschungsursprünge der Therapie selbst waren europäisch, begonnen an den öffentlichen Krankenhäusern von INSERM und unterstützt von Spaniens ELA-Patientenverband, der drei Kinder zur ersten Pariser Studie 2006 schickte. Der Verband nannte die Situation „unbegreiflich und unerträglich“: „Wir sind wieder da, wo wir vor 20 Jahren waren, und sehen zu, wie Kinder sterben.“