ドイツの価格交渉をめぐる対立によるブルーバードのEU撤退で、CALDの子どもたちはSkysonaを失った

スペインの10代の少年ダリウスは、Skysonaのおかげで、早期大脳型副腎白質ジストロフィー（CALD）——5歳から8歳のそれまで健康だった子どもに発症し、脳のミエリンを破壊するまれで致死的な遺伝性疾患——を治癒した世界最初の子どもの一人だった。彼は5歳のときに研究段階でこの遺伝子治療を受けた。彼の兄ダヌクは同じ病気で10か月で亡くなっていた。2021年以降、ヨーロッパのどの子どももSkysonaを商業的に入手することはできていない。

その理由は商業上のものであり、医学上のものではない。Skysonaは2021年7月にEMAの承認を受けたが、その製造元である米国のバイオ企業ブルーバード・バイオは、別の遺伝子治療薬Zyntegloをめぐって欧州の償還当局と2年間争っていた。ドイツの病院が治験結果を再現しなかったため、政府はZyntegloの160万ユーロという価格を60万〜70万ユーロに引き下げようとした。2021年8月、ブルーバードは欧州事業を閉鎖すると発表し、まだ始まってもいなかったSkysonaの価格交渉は一度も行われなかった。

2021年11月18日、EMAはブルーバードの「商業上の理由により本製品の販売を永久に中止する決定」を正式化した。「これらの治療薬を提供する方が、欧州当局が支払おうとしていた額よりもブルーバードにとって高くつく」と広報担当者は述べた。ブルーバードは米国へと軸足を移し、両治療薬は2022年夏に承認された——Zyntegloは280万ドル、Skysonaは300万ドル。「今、家族に伝えられるのは、300万ドルを集めて米国へ行くよう試みることだけだ」と遺伝学者のアウロラ・プジョルは語った。

早期大脳型副腎白質ジストロフィーを患う数十人のヨーロッパの子どもたちが、この致死的疾患に対する地域で唯一承認された治療へのアクセスを失った。

ドイツは多くのEU諸国が参照する発売市場であるため、再交渉で低い価格が設定されれば、ヨーロッパ全域でこの治療薬の経済性が損なわれたであろう。

超希少疾患の治療薬はごく少量しか販売されないため、当局が受け入れる価格でEU市場へのアクセスを正当化するのは難しい。

Skysonaは巻き添えだった。撤退の決定はZyntegloの価格争いによって引き起こされたが、両治療薬はともにEUを去った。

欧州各国政府はSkysonaの資金調達の交渉を一度も始めていなかったため、市場に残すための交渉力を持つ国はなかった。

一国の価格制度から手を引くことは、地域全体を閉ざしかねない。超希少疾患においては、商業上の争いが、まさにその薬が作られた患者たちを置き去りにする。

2023年11月の報道時点で、数十人のCALDのヨーロッパの子どもたちが、2021年の撤退以降、治療の機会を逃していた。この治療法の研究の起源はヨーロッパにあり、INSERMの公立病院で始まり、スペインのELA患者会の支援を受けて、2006年の最初のパリでの治験に3人の子どもを送り出した。同会はこの状況を「理解し難く、耐え難い」と評した。「私たちは20年前の状態に戻り、子どもたちが死ぬのを見ているのです。」