La salida de Bluebird de la UE por una disputa de precios alemana dejó a niños con CALD sin Skysona

Darius, un adolescente español, fue uno de los primeros niños del mundo curados de adrenoleucodistrofia cerebral temprana (CALD) —una enfermedad hereditaria rara y fatal que destruye la mielina del cerebro en niños previamente sanos de entre cinco y ocho años— gracias a Skysona, una terapia génica que recibió en fase de investigación a los cinco años. Su hermano mayor, Danuk, había muerto de la misma enfermedad a los diez meses. Desde 2021, ningún niño en Europa ha podido obtener Skysona por vía comercial.

La razón es comercial, no médica. Skysona fue aprobada por la EMA en julio de 2021, pero su fabricante, la biotecnológica estadounidense Bluebird Bio, había pasado dos años luchando con las autoridades europeas de reembolso por Zynteglo, otra terapia génica. Tras no reproducir los hospitales alemanes los resultados del ensayo, el gobierno buscó reducir el precio de Zynteglo de 1,6 millones de euros a 600.000-700.000. En agosto de 2021 Bluebird anunció que cerraba sus operaciones europeas, y las negociaciones de precio de Skysona —que ni siquiera habían comenzado— nunca empezaron.

El 18 de noviembre de 2021, la EMA formalizó la 'decisión de Bluebird de interrumpir permanentemente la comercialización del producto por razones comerciales'. 'A Bluebird le costaría más entregar estas terapias que lo que las autoridades europeas estaban dispuestas a pagar', dijo un portavoz. Bluebird se orientó hacia Estados Unidos, donde ambas terapias fueron aprobadas en el verano de 2022: 2,8 millones de dólares por Zynteglo y 3 millones por Skysona. 'Ahora lo único que podemos decir a las familias es que reúnan 3 millones de dólares e intenten ir a Estados Unidos', dijo la genetista Aurora Pujol.

Decenas de niños europeos con adrenoleucodistrofia cerebral temprana perdieron el acceso al único tratamiento aprobado en la región para la enfermedad fatal.

Alemania es el mercado de lanzamiento al que se remiten la mayoría de los países de la UE, por lo que un precio bajo renegociado habría socavado la economía de la terapia en toda Europa.

Las terapias para enfermedades ultrarraras se venden en volúmenes mínimos, lo que dificulta justificar el acceso al mercado de la UE a precios que las autoridades aceptarían.

Skysona fue daño colateral: la decisión de salida estuvo motivada por la disputa de precios de Zynteglo, pero ambas terapias abandonaron la UE juntas.

Los gobiernos europeos nunca habían comenzado a negociar la financiación de Skysona, por lo que ningún país tenía influencia para mantenerla en el mercado.

Abandonar el régimen de precios de un país puede cerrar toda una región: en enfermedades ultrarraras, una disputa comercial deja varados exactamente a los pacientes para quienes se creó el fármaco.

Según el informe de noviembre de 2023, decenas de niños europeos con CALD habían perdido la ventana de tratamiento desde la retirada de 2021; las propias raíces investigadoras de la terapia eran europeas, iniciadas en los hospitales públicos del INSERM y con la ayuda de la asociación de pacientes española ELA, que envió a tres niños al primer ensayo de París en 2006. La asociación calificó la situación de 'incomprensible e insoportable': 'Hemos vuelto a como estábamos hace 20 años, viendo morir a niños'.