バイアグラ：大ヒット薬になった、失敗した心臓病治療薬

1991年、イングランドのサンドウィッチにいたファイザーの科学者たちは、UK-92,480と呼ばれる化合物を合成した。これは後にシルデナフィルと名付けられ、高血圧と狭心症（心臓病による胸痛）の治療薬として開発された。この薬はPDE5と呼ばれる酵素を阻害することで作用した。PDE5を阻害すると血管が弛緩する。理論は筋が通っていた。血管がより弛緩すれば、血圧が下がり、心臓への負担が減るはずだった。

1994年、イアン・オスターロー博士が主導した第I相臨床試験では、シルデナフィルが狭心症にほとんど効果を示さないことがわかった。しかし男性の被験者たちは予想外の副作用を報告した。持続的な勃起である。ウェールズのマーサー・ティドヴィルにある試験施設は、未使用の薬を返却することを拒んだ男性の多さで有名になった。ファイザーは選択を迫られた。化合物を断念するか、それまで一度も販売したことのない症状へと方向転換するか。

ファイザーは方向転換した。シルデナフィルは1996年に特許を取得し、1998年3月27日にFDAの承認を受け、その年の後半にバイアグラとして発売された。米国で承認された初の経口勃起不全治療薬だった。年間売上高は2008年に19億3400万ドルでピークに達し、2000年までにバイアグラは世界のED処方市場の92%を占めた。失敗した狭心症治療薬は、製薬史における最も商業的に成功した偶発的発見の一つとなった。

ファイザーは副作用、すなわち勃起へと方向転換し、失敗した心臓病治療薬をバイアグラとして再利用した。これは初の経口ED治療薬であり、年間売上高は19億3400万ドルでピークに達した。

ファイザーはシルデナフィルを心臓病治療薬として長年開発したが、本来の目的にはまったく効かなかった。作用機序は正しかったが、用途が間違っていた。

ウェールズでの臨床試験で副作用が明らかになったが、ファイザーは自社に販売経験のない症状に投資するかどうかを決めなければならなかった。実績のない市場への危険な賭けだった。

方向転換には、新たな適応症の規制承認、敏感な評価項目を用いた臨床試験、そして勃起不全をめぐる社会的タブーに対処するマーケティングキャンペーンが必要だった。

そうしたリスクにもかかわらず、バイアグラは発売時に史上最も売れる薬となり、年間売上高はピークで19億3400万ドルに達し、2000年までに世界市場の92%を占めた。

本来の目的に失敗した薬は、失敗した薬ではない。まだ目的が見つかっていない薬である。ファイザーが狭心症からEDへと方向転換したことで、失望は19億ドル規模の大ヒット作に変わった。