Biogen 不顧 FDA 專家小組以 10 比 1 否決，仍強推 aducanumab——三名小組成員辭職

Aducanumab（Aduhelm）是 Biogen 針對阿茲海默症、以類澱粉蛋白 β 斑塊為標靶的單株抗體。兩項設計相同的第三期試驗——EMERGE 與 ENGAGE——結果互相矛盾：EMERGE 顯示高劑量組認知衰退減少 22%，ENGAGE 則僅顯示不顯著的 2% 減少。儘管如此，Biogen 仍向 FDA 提出上市申請。

2020 年 11 月，FDA 諮詢委員會以 10 比 1 投票反對批准，理由是證據不足，且資料分析中存在「警訊」。FDA 仍在 2021 年 6 月批准 aducanumab——這是 18 年來首個獲准的阿茲海默症藥物。小組 11 名專家中有三人辭職抗議，其中一人稱這是「美國近代史上大概最糟糕的藥物批准決定」。此次批准伴隨每年 56,000 美元的價格。

銷售情況慘不忍睹。截至 2021 年 9 月，僅約 100 人接受該藥治療——而華爾街原本預期為 10,000 人。凱撒家庭基金會估計，光是第一年，聯邦醫療保險（Medicare）的成本就可能達 290 億美元，直接導致 2022 年 Medicare Part B 保費上漲 14%。2021 年 12 月，歐洲藥品管理局（EMA）直接否決該藥。Biogen 將價格減半至 28,200 美元，但為時已晚。2024 年 1 月，Biogen 宣布終止上市後研究，並放棄 Aduhelm 的商業開發。

Biogen 花費 33 億美元行銷一款只有 100 名患者購買的藥物，而這是在專家小組以 10 比 1 否決、三人辭職後仍取得批准的情況下發生的。

儘管兩項設計相同的第三期試驗結果互相矛盾——一項顯示 22% 效益，另一項僅 2%——Biogen 仍強推批准。FDA 專家小組以 10 比 1 投票反對，但該機構仍予批准。

Biogen 在銷售與行銷上花費 33 億美元——是其研發支出的兩倍——而這款藥只有 100 名患者購買。每年 56,000 美元的價格引發 290 億美元的 Medicare 預估成本，以及 14% 的保費調漲。

三名 FDA 小組成員辭職抗議，EMA 否決該藥，眾議院調查發現 FDA 違反自身程序，並與 Biogen 舉行了未申報的會議。

FDA 的批准不等於市場。Biogen 花費 33 億美元行銷一款只有 100 名患者購買的藥物——真正的顧客並不認同監管機構的判斷。