案例库 · 研发与科研 · 技术决策 · 2020–2024
百健强推阿杜那单抗闯过 FDA 专家组 10 比 1 否决，3 名委员辞职
百健在 FDA 专家组 10 比 1 反对阿杜那单抗后仍拿到批准。3 名委员辞职。该药最终只卖到 100 名患者，前期已花 33 亿美元。
百健 · FDA · 2021-06-07
怎么回事
阿杜那单抗（Aduhelm）是百健针对阿尔茨海默病的单克隆抗体，靶向淀粉样蛋白 beta 斑块。两项完全相同的 III 期试验 EMERGE 和 ENGAGE 得出相互矛盾的结果：EMERGE 在高剂量下显示认知衰退减少 22%，而 ENGAGE 只显示无统计学意义的 2% 减少。尽管如此，百健还是递交了 FDA 批准申请。
2020 年 11 月，FDA 顾问委员会以 10 比 1 投票反对批准，理由是证据不足，数据分析里还有「红旗」。但 FDA 还是在 2021 年 6 月批准了阿杜那单抗，这是 18 年来首个阿尔茨海默病药物批准。委员会 11 名专家中有 3 人因此辞职抗议，其中一人称这「可能是近代美国历史上最糟糕的药品批准决定」。该药批准时的年标价为 56,000 美元。
销售彻底翻车。到 2021 年 9 月，只有约 100 人用过这款药，而华尔街原本预期有 10,000 人。凯撒家庭基金会估算，这会让医保第一年的成本高达 290 亿美元，并直接推高 2022 年 Medicare Part B 保费 14%。2021 年 12 月，欧洲药品管理局直接拒绝了这款药。百健后来把价格砍半到 28,200 美元，但已经太晚。2024 年 1 月，百健宣布终止上市后研究，放弃 Aduhelm 的商业化开发。
为什么会这样
- 百健明知两项完全相同的 III 期试验结果互相打架——一项显示 22% 获益，另一项只有 2%——还是强推批准。FDA 专家组以 10 比 1 反对，但机构最终照批，踩坑在证据不稳。
- 百健在销售和营销上烧了 33 亿美元，是研发支出的两倍，结果只卖出 100 名患者。56,000 美元的年价还引发了预计 290 亿美元的医保成本和 14% 的保费上调。
- 3 名 FDA 专家委员辞职抗议，欧洲药品管理局拒批，众议院调查还发现 FDA 违反了自己的流程，并与百健进行了未披露的会面。
教训
FDA 批准不等于市场接受。百健花了 33 亿美元推销一款只有 100 名患者买单的药，真正的客户并不认监管层这套。
资料来源
发现哪里写错了？告诉我们。
类似的案例
这家公司栽倒的地方，别处有人漂亮地解开过。 第二意见 →
Comments · 0
登录 后就能评论。