案例库 · 研发与科研 · 运营决策 · 1999
Jesse Gelsinger 死于基因治疗试验——FDA 关闭了整个领域
一名患有罕见肝病的 18 岁少年死于基因治疗实验。他的死亡暂停了美国所有的基因治疗试验，并改变了医学研究。
University of Pennsylvania · Institute for Human Gene Therapy · 1999-09-17
怎么回事
Jesse Gelsinger 是一名来自亚利桑那州的 18 岁少年，患有鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症，这是一种罕见的肝脏疾病，使身体无法分解氨。他于 1999 年 9 月参加了宾夕法尼亚大学的一项基因治疗试验。该试验使用腺病毒载体递送修正后的基因。Gelsinger 在入组时氨水平升高——这是已知的排除标准——但仍然被纳入，作为退出者的替代者。填补试验名额的压力凌驾了方案规定。
注射后四天，Gelsinger 出现了剧烈的免疫反应。他的身体以细胞因子风暴攻击了腺病毒载体，导致多器官衰竭和脑死亡。他于 1999 年 9 月 17 日去世。FDA 立即暂停了美国所有的基因治疗试验——这是历史上首次此类暂停。调查发现宾夕法尼亚大学违反多项研究方案，包括未报告先前患者的严重不良事件。
后果重塑了医学研究。FDA 对基因治疗试验实施了更严格的监督，包括强制性的不良事件报告和独立安全监测。宾夕法尼亚大学和儿童国家医疗中心各支付了超过 50 万美元的和解金。首席研究员 James Wilson 被禁止进行人体试验五年。基因治疗研究被推迟了数年。该案成为一个定义性的案例，说明了医学研究中产生突破性成果的压力如何能够凌驾于患者安全之上。
为什么会这样
- Jesse Gelsinger 在入组时氨水平升高——这是已知的排除标准——但仍被作为退出者的替代者纳入。填补试验名额的压力凌驾了医学判断。
- 腺病毒载体在四天内引发了细胞因子风暴，摧毁了 Gelsinger 的器官。试验未能充分预见或准备应对这种免疫反应。
- FDA 暂停了美国所有的基因治疗试验。宾夕法尼亚大学支付了 50 万美元以上的和解金。James Wilson 被禁止进行人体试验五年。
- 基因治疗研究被推迟了数年。该案成为定义性的警示案例，说明医学研究中财务和学术压力如何能够凌驾于患者安全之上。
教训
一名患者的死亡可以关闭整个研究领域。当招募受试者的压力凌驾于医学判断时，代价以生命和失去的进步来衡量。
后来呢
Jesse Gelsinger 于 1999 年 9 月 17 日去世，触发了 FDA 首次暂停美国所有基因治疗试验。宾夕法尼亚大学违反了方案：未报告不良事件，在 Gelsinger 氨水平高的情况下仍将其纳入。宾夕法尼亚大学和儿童国家医疗中心各支付了 50 万美元以上。James Wilson 被禁止进行人体试验五年。该案导致 FDA 监管更加严格。基因治疗后来得以恢复，但 Gelsinger 案仍然是关于产生突破性成果的压力如何凌驾患者安全的定义性警示故事。
资料来源
- Wikipedia — Jesse Gelsinger (18-year-old with OTC deficiency; enrolled in UPenn gene therapy trial Sept 1999; high ammonia ignored; adenoviral vector caused cytokine storm; died Sept 17, 1999; FDA halted all gene therapy trials; UPenn paid $500K+ settlements; James Wilson banned 5 years)
- Wired — Another Chance For Gene Therapy? (Oct 1, 1999)
发现哪里写错了？告诉我们。
类似的案例
这家公司栽倒的地方，别处有人漂亮地解开过。 第二意见 →
Comments · 0
登录 后就能评论。